CRISPR/Cas en Gene Editing - Het maakbare genoom

Sommige wetenschappelijke ontwikkelingen grijpen direct de aandacht van het grote publiek. De CRISPR/Cas techniek is zo’n ontwikkeling. Met de CRIPSR/Cas-techniek kan in het laboratorium de genetische code in het DNA in levende cellen worden herschreven. Dit wordt aangeduid met ‘DNA editing’. Naast CRISPR/Cas zijn er ook andere DNA editing-technieken beschikbaar. Deze technieken maken het mogelijk fouten in onze genen te corrigeren. Ook kunnen de fouten worden aangebracht die ervan verdacht worden ziekten te veroorzaken. Dergelijke cellen kunnen dan gebruikt worden voor bijvoorbeeld geneesmiddelenonderzoek.

Het corrigeren van de fouten in cellen van een patiënt kan worden gezien als een vorm van precisiegentherapie. In de lichaamscellen worden de genetische veranderingen die de ziekte veroorzaken immers gecorrigeerd. Dit geeft nieuwe mogelijkheden voor wetenschappelijk onderzoek. Het is ook een aantrekkelijke benadering die aandacht verdient bij de behandeling van aandoeningen die op dit moment nog niet behandelbaar zijn.

Hoewel het huidige klinisch onderzoek uitsluitend gericht is op de correctie van lichaamscellen, is het theoretisch ook mogelijk om genen in de kiembaan aan te passen. Met kiembaanmodificatie kunnen de genetische veranderingen worden overgedragen op het nageslacht.  Dit brengt uiteraard nieuwe ethische vragen en dilemma’s.

De cursist verwerft

1. Inzicht in de technische achtergronden van de huidige techniek;
2. Begrip omtrent de voor en nadelen van de verschillende DNA-editing technologieën;
3. Inzicht in de verschillen met meer conventionele gentherapiebenaderingen (‘gene addition’ ipv ‘gene editing’);
4. Inzicht in de toekomstige klinische toepassingsgebieden van de DNA-editing technologie;
5. Inzicht is de voorwaarden en beperkingen die hiermee gepaard gaan;
6. Inzicht in de ethische dilemma’s die spelen bij toepassingen in somatische cellen en bij kiembaanmodificatie.

Cursusleiding

• Prof. dr. Rob Hoeben, Moleculaire Celbiologie, LUMC
• Prof. dr. Frank Staal, Immunohematologie, LUMC
• Prof. dr. Arjan Lankester, Kindergeneeskunde, LUMC
• Prof. dr. Silvère van der Maarel, Humane Genetica, LUMC
• Dr. Martine de Vries, Ethiek en recht, LUMC

Doelgroepen
Kinderartsen, klinisch genetici, oogartsen, internisten, immuno-infectiologen, neurologen, artsen in opleiding en allen die geïnteresseerd zijn in het onderwerp.

LUMC